Gen Terapisi Ile Yardım Edilen Nadir Bozuklukları Olan 6 Çocuk

{h1}

Biri ölümcül olan iki nadir kalıtsal hastalık, gen terapisi ile tedavi edilebilir, İtalya'dan yeni bir çalışma önerdi.

Birincisi hayatın ilk yıllarında çocukları öldüren iki nadir kalıtsal bozukluk, gen terapisi ile tedavi edilebiliyor, İtalya'dan yeni araştırmalar gösteriyor.

Bozukluğu olan çocuklarda, "hatalı" bir genin yerine sağlıklı olan bir gen terapisi uygulayanlar, ya semptomlarında iyileşme ya da hastalığın ilerlemesinde bir durma gösterdi. Çocuklar, gen terapisinden kaynaklanan ciddi yan etkiler yaşamamıştır.

Metakromatik lökodistrofi olarak adlandırılan bir bozukluk beyindeki yağ asitlerinin birikmesine neden olur, bu da bilişsel ve hareket sorunlarına ve sonuçta erken yaşta ölüme yol açar.

Araştırmacılar, metakiromatik lökodistrofi için genetik mutasyonları olan üç çocuğu tedavi ettiler. Hastalar çok genç olduklarından, 7 ila 15 aylıkken çalışmanın başlangıcında, durumun tam belirtilerini göstermediler.

3 yaşına gelindiğinde, gen terapisi ile tedavi edilen çocuklardan birinin yaşı için normal bir IQ puanı ve dil becerileri vardı ve gönüllü olarak ayağa kalkıp birinin elini tutarak yürüyebiliyordu. Aksine, terapiyi almayan bu hastanın kardeşleri 3 yaşına kadar konuşma ve tekerlekli sandalyeyi alamadılar.

Aynı zamanda, gen terapisi ile tedavi edilen diğer iki hasta da, araştırmacıların semptomların ortaya çıkmasını bekleyeceği bir yaş olan 2 yaşına kadar semptom göstermedi.

Gen terapisi aynı zamanda Wiskott-Aldrich sendromu olan üç çocuğu tedavi etmek için kullanıldı, bir gende mutasyonların neden olduğu bir bağışıklık sistemi bozukluğu WAS. Bu duruma sahip insanlar, egzama yanı sıra enfeksiyon gelişmesi için risk altındadır.Araştırmacılar, gen terapisi ile tedavi edilen çocukların semptomlarını tedavi gördükleri 20 ila 30 ay arasında azaldığını ya da yok olduklarını söyledi.

Sonuçlar umut verici olsa da, çalışma dönemi göreceli olarak kısaydı ve araştırmacılar, altı çocuğunun koşullarında meydana gelen değişiklikler için izlemeye devam etmeleri gerektiğini söylediler. [9 En Tuhaf Tıbbi Koşullar]

Her iki çocuk grubu (metakromatik lökodistrofi ve Wiskott-Aldrich sendromu olanlar) çok benzer gen tedavisi tedavileri almıştır. Araştırmacılar, hastalardan hematopoietik kök hücreler olarak adlandırılan kan kök hücrelerini çıkardılar ve her hastanın hatalı geninin düzeltilmiş bir şeklini sunmak için bir virüs kullandılar. Bu hücreler daha sonra hastalara geri infüze edildi.

Araştırmacılar, Wiskott-Aldrich sendromu olan hastalarda, kan kök hücrelerinin hastalıktan doğrudan etkilendiğini, böylece yeni infüze edilen kök hücrelerin hastalıklı hücreleri değiştirdiğini söyledi. Metakromatik lökodistrofisi olan hastalar için, yeni infüze edilen kök hücreler beynin yolunu bulurlar, burada gen ürününün düzeltilmiş formunu (bir protein) serbest bırakırlar ve bu da, bu hücreler tarafından alınır.

Daha önceki bazı çalışmalarda gen terapisinin bazı durumlarda lösemiye neden olabileceği, çünkü yeni genin yanlış yere yerleştirildiği ve hücrelerin kansere dönüşmesine neden olduğu bulunmuştur. Bununla birlikte, yeni araştırmada, tedavinin lösemi riskini arttıracağına dair bir kanıt yoktu.

İtalya'nın Milano kentindeki San Raffaele Telethon Genetik Tedavi Enstitüsü'ndeki araştırmacılar tarafından yürütülen araştırma, Science dergisinde iki makalede (11 Temmuz) yayınlandı.

Rachael Rettner takipçisi ol @RachaelRettner. Takip et WordsSideKick.com @wordssidekick, Facebook & Google+. WordsSideKick.com'daki orijinal yazı.


Video Takviyesi: Pedagoji Okulu 7 - Çocuklarda Öfke Kontrol Bozukluğu ve Çözüm Önerileri.




Araştırma


Uyuşturucu Bağımlısı Olan Birine Nasıl Yardımcı Olunur
Uyuşturucu Bağımlısı Olan Birine Nasıl Yardımcı Olunur

Ilaç, Görme Kaybının Ortak Şekliyle Yardım Edebilir
Ilaç, Görme Kaybının Ortak Şekliyle Yardım Edebilir

Bilim Haberleri


Amerikalılar Onların Kiliselerini Giderek Süper Boyutlandırıyorlar
Amerikalılar Onların Kiliselerini Giderek Süper Boyutlandırıyorlar

Araca Geçmeden Düz Bir Hattında Ne Kadar Uzaklaşırsınız?
Araca Geçmeden Düz Bir Hattında Ne Kadar Uzaklaşırsınız?

Kutu Jellyfish Ne Kadar Ölümcül?
Kutu Jellyfish Ne Kadar Ölümcül?

Atmosferdeki Dev Dalgalara Bağlı Aşırı Hava
Atmosferdeki Dev Dalgalara Bağlı Aşırı Hava

Sürücüsüz Araçların Geleceği (Yuvarlak Masa)
Sürücüsüz Araçların Geleceği (Yuvarlak Masa)


TR.WordsSideKick.com
Her Hakkı Saklıdır!
Herhangi Bir Malzemenin Çoğaltılabilir Sadece Siteye Aktif Linki Prostanovkoy TR.WordsSideKick.com

© 2005–2019 TR.WordsSideKick.com