Körlük Için Yeni Gen Tedavisi: Nasıl Çalışır?

{h1}

Yeni bir gen terapisi, nadir görülen bir görme kaybı ve körlük şeklini tedavi etmek için yakında onaylanabilir. Ama nasıl çalışır?

Yeni bir gen terapisi, nadir görülen bir görme kaybı ve körlük şeklini tedavi etmek için yakında onaylanabilir. Ama nasıl çalışır?

Yarın (12 Ekim), Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) için bir danışman paneli, Luxturna denilen tedaviyi onaylayıp onaylamayacağını değerlendirecek. Bu biyoteknoloji şirketi Spark Therapeutics tarafından yapılır.

Luxturna, normal görüş için kritik olan retinada (gözün arkasındaki ışığa duyarlı hücreler) bulunan bir proteinin yapımından sorumlu olan RPE65 adı verilen bir gende mutasyon geçiren kişilere yardımcı olmayı amaçlamaktadır. İnsanlar, RPE65 geninin iki kopyasını miras alırlar, ancak her iki kopyada mutasyon varsa, bu kişiler Spark Therapeutics'e göre bebeklik döneminde başlayan ilerleyici görme kaybı yaşarlar. Öncelikle, hastalar periferik görüşlerini kaybedebilir ve "tünel vizyonu" geliştirebilirler ve ayrıca loş ışıkta görmede sıkıntı çekebilirler. Ama sonunda, onlar merkezi görüşlerini de kaybedebilir ve tamamen kör hale gelebilir, Spark Therapeutics dedi. [İnsan Genomunun Çözülmesi: 6 Moleküler Kilometre Taşları]

Şirket, RPE65 ile ilgili göz hastalıklarının Amerika Birleşik Devletleri'nde tahmini 1.000 ila 3.000 kişiyi etkilediğini söyledi. Şu anda bu hastalıkları tedavi edecek ilaç yoktur.

Gen terapisi, hastalara RPE65 geninin bir kopyasını vererek çalışır. Araştırmacılar, bu geni insanlara zararlı olmayan değiştirilmiş bir virüsün içine yerleştirdiler ve bu "vektör", geni retina hücrelerine teslim ediyor. Doktorlar, değiştirilmiş virüsü hastanın gözlerine enjekte etmeyi içeren bir prosedür sırasında tedaviyi uygularlar.

Spark Therapeutics tarafından yürütülen Luxturna'nın yakın tarihli bir araştırmasında, araştırmacılar ilacı, RPE65 mutasyonlarından kaynaklanan bir göz hastalığı olan Leber konjenital amarozis (LCA) denilen bir hastaya sahip 20 hastaya verdiler. Bu grup, Luxturna almayan ("kontrol grubu" olarak adlandırılan) LCA'lı dokuz hastayla karşılaştırıldı.

Tedaviden bir yıl sonra, tedaviye katılan 20 katılımcının 18'inin (yüzde 90), düşük ve orta dereceli aydınlatma koşullarında bir labirentte gezinme yeteneklerinde iyileşme olduğunu belirten Spark Therapeutics, şunları söyledi. Araştırmacılar, 20 katılımcının 13'ünün labirentte en düşük ışık koşullarında gezinebildiğini söyledi. Aksine, kontrol grubundaki katılımcıların hiçbiri labirentte en düşük ışıklandırma koşullarında gezinemedi.

Çalışmadaki hastalar sadece bir yıl boyunca takip edildiğinden, etkilerin ne kadar sürdüğü belirsizdir. Bununla birlikte, uyuşturucuyla ilgili daha önceki çalışmalarda bulunan bazı hastalar birkaç yıl boyunca takip edildi ve bu hastalar ilk gelişmelerini sürdürdüler, Spark Therapeutics dedi.

Araştırmacılar, Luxturna'nın sadece LCA'lı hastalarda test edilmesine rağmen, ilaçların RPE65 mutasyonlarının neden olduğu diğer hastalıkları olan hastalara yardımcı olabileceğini düşündüklerini belirtti.

Eğer Luxturna FDA'dan yeşil ışık alırsa, Reuters'e göre, Birleşik Devletler'de kalıtsal bir hastalık için bir gen terapisi onaylandığında ilk defa bu olurdu.

Hakkında orijinal makale Canlı Bilim.


Video Takviyesi: Körlük tarihe mi karışıyor?.




Araştırma


Prostat Kanseri: Yeni Testler Gereksiz Tedavileri Azaltabilir Mi?
Prostat Kanseri: Yeni Testler Gereksiz Tedavileri Azaltabilir Mi?

Diş-Ağrı Kesici Için, Sadece Şeker Ekle
Diş-Ağrı Kesici Için, Sadece Şeker Ekle

Bilim Haberleri


Bu Kadının Dilini Yapan Nedir Siyah Ve 'Tüylü'?
Bu Kadının Dilini Yapan Nedir Siyah Ve 'Tüylü'?

Sünnet Neden Bir Erkeğin Aids'E Yakalanma Riskini Azaltacaktır?
Sünnet Neden Bir Erkeğin Aids'E Yakalanma Riskini Azaltacaktır?

Norveç'Te Ortaya Çıkarılan 1.000 Yaşındaki Oyuncak Viking Teknesi
Norveç'Te Ortaya Çıkarılan 1.000 Yaşındaki Oyuncak Viking Teknesi

1700'Lü Yıllarda Ölenler Ilk Ünlülerdi
1700'Lü Yıllarda Ölenler Ilk Ünlülerdi

Daha Iyi Yapılabilecek 10 Şey Var
Daha Iyi Yapılabilecek 10 Şey Var


TR.WordsSideKick.com
Her Hakkı Saklıdır!
Herhangi Bir Malzemenin Çoğaltılabilir Sadece Siteye Aktif Linki Prostanovkoy TR.WordsSideKick.com

© 2005–2019 TR.WordsSideKick.com